涨声操盘有效克制治疗囊性纤维化：卡夫特里奥Kaftrio_患者_ppFEV_研究

Kaftrio 是一种用于治疗 2 岁及以上囊性纤维化患者的药物涨声操盘，囊性纤维化是一种遗传性疾病，对肺部、消化系统和其他器官有严重影响。

囊性纤维化可能是由一种名为“囊性纤维化跨膜传导调节器”（CFTR）的蛋白质基因的多种突变（改变）引起的。人体内有两个该基因的拷贝，分别遗传自父母，只有当两个拷贝都发生突变时，才会发生囊性纤维化。

Kaftrio 与 ivacaftor 联合使用，用于治疗因CFTR基因中至少一个F508del突变而导致囊性纤维化的患者。

Kaftrio该怎么使用？

该药物必须凭处方购买。Kaftrio 只能由具有囊性纤维化治疗经验的医疗保健专业人员开具处方。

Kaftrio 有片剂和袋装颗粒两种剂型，两种剂型均有两种不同强度。剂量和配方取决于患者的年龄和体重。Kaftrio 应在早晨与含脂肪的食物一起服用。它可与另一种单独含有伊伐卡托的药物同时服用，后者应在晚上服用 Kaftrio 后约 12 小时服用。

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如果患者还服用一种称为“中度或强效 CYP3A 抑制剂”的药物（例如某些抗生素或治疗真菌感染的药物），则可能需要减少 Kaftrio 和 ivacaftor 的剂量，因为它们可能会影响 Kaftrio 和 ivacaftor 在体内的作用方式。医生可能需要调整肝功能下降患者的剂量。

Kaftrio治疗指征hi什么？涨声操盘

Kaftrio 片剂与 ivacaftor 联合用于治疗 6 岁及以上囊性纤维化 (CF) 患者的囊性纤维化 (CF)，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 基因中至少有一个非 I 类突变。

Kaftrio 颗粒与 ivacaftor 联合用于治疗 2 至 6 岁以下儿童患者的囊性纤维化 (CF)，这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 基因中至少有一个非 I 类突变。

Kaftrio是怎么工作的？

囊性纤维化是由CFTR基因突变引起的。该基因导致CFTR蛋白的产生，这种蛋白作用于细胞表面，调节肺部黏液和肠道消化液的产生。突变会减少细胞表面CFTR蛋白的数量或影响其功能，导致黏液和消化液过稠，进而引发阻塞、炎症、肺部感染风险增加以及消化不良和生长发育不良。

Kaftrio 中的两种活性成分elexacaftor 和 tezacaftor 可以增加细胞表面 CFTR 蛋白的数量，而另一种活性成分 ivacaftor 可以增强缺陷 CFTR 蛋白的活性。这些作用共同作用，使肺粘液和消化液变得不那么浓稠，从而有助于缓解疾病症状。

Kaftrio有哪些益处？

在三项针对12岁及以上囊性纤维化患者的研究中，Kaftrio与ivacaftor联合使用可有效改善肺功能。主要的疗效指标是ppFEV1，即与具有相似特征（例如年龄、身高和性别）的普通人相比，患者在一秒钟内呼出的最大空气量。在这些研究中，患者的起始（基线）ppFEV1平均值仅为普通健康人的60%至68%。

第一项研究涉及403名携带F508del突变和另一种被称为“最小功能”突变的患者。经过24周的治疗，服用Kaftrio和ivacaftor的患者ppFEV1平均增加了13.9个百分点，而服用安慰剂（一种假治疗）的患者ppFEV1减少了0.4个百分点。

第二项研究涉及 107 名父母双方均携带F508del突变的患者，服用 Kaftrio 和 ivacaftor 的患者的 ppFEV1 平均增加了 10.4 个百分点，而单独服用 ivacaftor 和 tezacaftor 的患者则增加了 0.4 个百分点。

第三项研究纳入了258名携带F508del突变以及门控或残留CFTR活性突变（另两种突变类型）的患者，这些患者已接受ivacaftor（门控突变患者）或ivacaftor联合tezacaftor（残留活性突变患者）治疗。Kaftrio联合ivacaftor治疗的患者ppFEV1平均增加3.7个百分点，而单独服用ivacaftor或ivacaftor联合tezacaftor治疗的患者ppFEV1平均增加0.2个百分点。

第四项研究纳入了66名6至12岁以下患者，结果显示，接受Kaftrio治疗24周后，ppFEV1平均增加10.2个百分点；这些患者携带来自父母双方的F508del突变，或携带F508del突变和“最小功能”突变。该公司还提供了证据，支持在该组中使用较低剂量，结果表明该药物在体内的分布程度与年龄较大的儿童和成人相似。

另一项研究纳入了75名2至5岁的儿童，这些儿童的父母均携带F508del突变，或携带F508del突变和“最小功能”突变。在这项研究中，患者接受了24周的Kaftrio颗粒治疗，并且未将该药物与其他治疗方法进行比较。结果表明，Kaftrio颗粒治疗降低了患者汗液中的氯化物水平。由于CFTR蛋白功能异常，囊性纤维化患者的汗液中氯化物水平较高，汗液氯化物水平的降低可能表明该药物正在发挥作用。汗液氯化物水平的降低与先前研究中老年患者观察到的相似。

有证据显示，Kaftrio 在幼儿体内的作用方式与在大龄儿童和成人体内的作用方式相同，这证明了 Kaftrio 对 2 至 5 岁儿童的有效性。

Kaftrio有哪些副作用风险？

有关 Kaftrio 的副作用和限制的完整列表，请参阅包装说明书。

Kaftrio 最常见的副作用（可能影响超过十分之一的人）包括头痛、腹泻和上呼吸道感染（鼻咽喉感染）。可能会出现皮疹，有时甚至很严重。

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发布于：中国香港

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